新京報(bào)訊（記者王卡拉）6月18日，1類新藥蘆沃美替尼片（商品名：復(fù)邁寧）在上海、北京、廣東、山東、江蘇、湖南等多個(gè)省市醫(yī)院開(kāi)出首批處方，上海首位患者完成購(gòu)藥。該藥是中國(guó)首個(gè)且目前唯一同時(shí)獲批成人朗格漢斯細(xì)胞組織細(xì)胞增生癥（LCH）及組織細(xì)胞腫瘤、2歲及以上兒童青少年I型神經(jīng)纖維瘤?。∟F1）雙適應(yīng)癥的靶向藥物。

蘆沃美替尼片是復(fù)星醫(yī)藥自主研發(fā)的創(chuàng)新型小分子靶向藥物，通過(guò)高選擇性抑制MEK1/2蛋白活性，阻斷MAPK信號(hào)通路的異常激活，從而抑制腫瘤細(xì)胞增殖并誘導(dǎo)其凋亡。

1型神經(jīng)纖維瘤病(NF1)是一種罕見(jiàn)病，是常染色體顯性遺傳疾病。NF1疾病負(fù)擔(dān)較重，可致疼痛、運(yùn)動(dòng)障礙、毀容，病情嚴(yán)重者甚至可危及生命。NF1呈現(xiàn)出家族遺傳性特點(diǎn)，是最常見(jiàn)的神經(jīng)纖維瘤病類型，占罕見(jiàn)病神經(jīng)纖維瘤病(NF)的96%。臨床數(shù)據(jù)顯示，約30%-50%的NF1患者經(jīng)全身影像學(xué)檢查可發(fā)現(xiàn)患有叢狀神經(jīng)纖維瘤（PN），在兒童期生長(zhǎng)迅速，可造成多種并發(fā)癥，且手術(shù)治療難以完全切除、復(fù)發(fā)率高，迫切需要開(kāi)發(fā)相關(guān)靶向藥物，幫助患者以及家庭擺脫疾病痛苦。

從臨床數(shù)據(jù)表現(xiàn)來(lái)看，蘆沃美替尼療效確切，安全性可控，起效快，為臨床治療提供新選擇。Ⅱ期藥物臨床試驗(yàn)顯示，中位隨訪時(shí)間為15.1個(gè)月，最佳客觀緩解率（ORR）為60.5%，中位至緩解時(shí)間（TTR）4.7個(gè)月，且在安全性方面可控可耐受。

上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第九人民醫(yī)院整形外科主任醫(yī)師林曉曦教授表示，蘆沃美替尼片此次正式進(jìn)入臨床應(yīng)用階段，是本土創(chuàng)新藥在神經(jīng)纖維瘤?。∟F1）治療領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)零的突破，期待蘆沃美替尼片能夠憑借扎實(shí)的臨床數(shù)據(jù)，在真實(shí)世界中為更多中國(guó)患者帶來(lái)切實(shí)的健康福祉，惠及更多中國(guó)患者。

除上述適應(yīng)癥外，蘆沃美替尼還在開(kāi)展針對(duì)低級(jí)別腦膠質(zhì)瘤、顱外動(dòng)靜脈畸形、兒童朗格漢斯細(xì)胞組織細(xì)胞增生癥的臨床試驗(yàn)，未來(lái)有望覆蓋更多疾病領(lǐng)域。

校對(duì) 王心